美國加州理工學院研究人員 26 日在《自然·神經科學》雜志上發表論文稱，他們開發出兩種新的病毒載體，可通過血液與大腦的屏障（簡稱，血腦屏障）或外周神經系統，將遺傳物質遞送至大腦或脊髓中。研究人員稱，這一成果具有重要的應用價值，會有效促進神經性疾病的治療和外周神經系統的研究。

隨著技術發展，病毒越來越多地被應用于基因療法中。科學家可以通過重新編程，剝奪病毒的復制能力，使其不再具有傳染性，從而作為遺傳物質的遞送載體，成為基因療法的關鍵工具。但要通過病毒向大腦這樣的器官遞送物質并不容易，如何通過血腦屏障是一個嚴峻挑戰。

此次，加州理工學院研究人員開發出兩種基于腺相關病毒（AAV）的新變體，一種名為 AAV-PHP.eB，可通過血腦屏障，更有效地將基因輸送到大腦細胞中；另一種名為 AAV-PHP.S，能夠傳導外周神經元。作為載體，這兩種病毒變體都是可定制的，因而可作為基因療法的一部分用于治療神經退行性疾病，或幫助研究外周神經系統中特定類型神經元的活動和功能。

值得注意的是，新的病毒載體使用起來很方便，只需進行簡單的靜脈注射即可通過血液到達目標。過去，研究人員想要通過老鼠或其它動物模型來表達某些細胞的熒光蛋白時，他們首先需要對動物進行基因改造，通常要花數月甚至數年的時間，而現在只需一針注射，就能在注射后數周內給特定細胞貼上不同顏色的標簽。

研究人員表示，新的病毒載體有許多潛在用途，如跟蹤神經元的連接和運動方式、快速篩選基因調控因子等，但zui讓他們看重的是，新的病毒載體與相應的基因調控手段結合，或有望用于治療帕金森病等神經性疾病。