在以上成果的鼓勵下，醫學研究人員開始擴大研究范圍。他們不再只關心遺傳病的治療，而開始著手通過基因技術，逆轉生命過程中自然發生的基因損傷。

賓夕法尼亞大學的科學家們正在采用基因療法，治療一種常見的兒童癌癥——急性淋巴細胞性白血病（縮寫為ALL）。盡管大多數ALL患兒能對標準*作出應答，但仍有20%左右的患兒對*沒有反應。研究人員正在使用基因療法，激活這些患兒的免疫細胞，使之找到并消滅那些頑固的癌細胞。

這項試驗的手段尤為復雜，它依靠的是所謂的“嵌合抗原受體"技術。一旦與嵌合抗原受體相適配，一種叫做T細胞的免疫細胞便可以“瞄準"白血病細胞中大量表達的某些蛋白，從而“抓住"白血病細胞，并將它們摧毀。

2010年5月，5歲的埃米麗·懷特黑德被診斷患有白血病，她接受的頭兩輪*都不起作用。布魯斯·萊文是懷特黑德的醫生之一，他介紹說，到2012年春天，“懷特黑德接受了第三次*，藥物的劑量足以毒死一名成年人。并且，她的腎臟、肝臟和脾臟已經出現損傷。"小姑娘的生命危在旦夕。

醫生們抽取了懷特黑德的血液樣本，分離出了她的部分T細胞。然后，他們將搭載有治療基因的慢病毒轉入T細胞樣本，并將細胞輸回懷特黑德體內。經歷了一個艱難的開端后，基因療法終于在懷特黑德體內起了效果，她的病情迅速得到緩解。治療3周之后，懷特黑德的骨髓中已有1/4的T細胞中攜帶有治療基因，她的T細胞開始向癌細胞宣戰，而后者很快就消失得無影無蹤了。“2012年4月的時候她還光著小腦袋，"萊文回憶道，“而到了8月的開學日，她已經去學校報到，上2年級了。"

懷特黑德并不是*的幸運兒。2013年下半年，多組研究人員均報道，他們在120多名患者身上使用嵌合抗原受體技術，治療與懷特黑德同型的白血病以及其他3種血液癌癥。5名成年患者和22名患兒因此擺脫了癌癥——這意味著他們的身體目前處于無癌狀態。

進入臨床

安全的傳遞系統已經掌握在基因療法專家的手中了，現在，他們正面臨著所有新藥都必須面對的*挑戰：通過美國食品及藥品管理局（FDA）的審批。

這一漫長的過程包括了所謂的“Ⅲ期臨床試驗"。Ⅲ期臨床試驗專門用于評估藥物或療法在大規模受試者中的效果，一般需要1—5年的時間。截至2013年底，近2000項基因療法試驗中，有大約5%到達了Ⅲ期臨床階段。其中位列zui前的是治療萊伯氏先天性黑矇的試驗。就是這一疾病，曾經奪走了哈斯的視力。目前，已有數十位患者的雙眼在插入治療性基因后重見光明。

2012年，歐洲批準了基因療法藥物Glybera，用于治療家族性脂蛋白脂肪酶缺乏癥，藥物的有效成分（即突變基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷蘭一家制藥公司正在與FDA協商，希望該藥物能夠獲準進入美國市場。

與許多醫療技術的發展歷程類似，基因療法歷經了數十年的迂回與曲折，還遠未到達成功的終點。然而，隨著越來越多的科里·哈斯和埃米麗·懷特黑德的出現，基因療法將逐漸成為一些疾病的主流療法，同時，它也會為另一些疾病的治療提供新的選擇。

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